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Test d’une nouvelle forme de thérapie génique

Des chercheurs ont tenté de modifier directement l’ADN d’un patient atteint de la maladie de Hunter. Verdict dans trois mois.

Brian Madeux est atteint de la maladie de Hunter, une maladie génétique et incurable due à une enzyme défectueuse, l’iduronate-2-sulfatase. La pathologie, extrêmement rare, est associée à divers symptômes (surdité, troubles cardiaques...). Il existe un traitement qui améliore la qualité de vie des malades mais ne les guérit pas.

Brian Madeux vient de recevoir une forme de thérapie génique, testée pour la première fois : à l’aide d’une perfusion, les chercheurs ont injecté au patient un gène correcteur contenu dans des virus, avec des « ciseaux moléculaires » pour couper l’ADN et insérer le gène en un point précis du génome. Ces ciseaux sont en fait des nucléases en doigts de zinc, dont l’utilisation n’est pas sans risque : si elles insèrent le gène correcteur à un mauvais endroit du génome, leur effet pourrait devenir délétère. Les chercheurs se donnent donc trois mois pour vérifier que la technique a fonctionné dans le cas de cette nouvelle thérapie génique basée sur l’édition génétique directe.


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Publié le 27.11.2017

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