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Succès d’une thérapie génique contre la drépanocytose

Quinze mois après avoir reçu la thérapie, l’adolescent traité ne souffre plus et vit sans transfusion.

Le patient qui a reçu la thérapie génique testée à l’hôpital Necker ne souffre plus des crises douleureuses qui caractérisaient la forme sévère de la maladie dont il était atteint. Il vit sans tranfusion et a repris ses activités scolaires et sportives.

La drépanocytose est une maladie génétique qui affecte la forme des globules rouges et la production d’hémoglobine et provoque des anémies chez les patients atteints. Le vecteur utilisé chez l’adolescent traité est un lentivirus qui exprime le gène codant pour la chaîne bêta de l’hémoglobine, modifié par une mutation ponctuelle lui conférant une activité antifalciforme (les globules rouges drépanocytaires sont dits « falciformes »).

La drépanocytose touche 275 000 nouveaux-nés dans le monde chaque année, et le seul espoir de guérison totale est aujourd’hui une greffe de moelle. Le traitement des symptômes en attendant une greffe, souvent trop rare faute de donneurs compatibles, se fait par des transfusions régulières et un traitement médicamenteux. Si les médecins refusent de parler de guérison pour le moment, cette nouvelle thérapie génique représente un espoir considérable dans le traitement de la maladie.


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Publié le 06.03.2017

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