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Succès d’une greffe de peau génétiquement modifiée sur un enfant

Un enfant souffrant d’une rare maladie génétique a reçu une greffe de peau formée à partir de ses propres cellules génétiquement modifiées. Vingt et un mois après, il va mieux.

Le jeune garçon est atteint de l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle, une maladie génétique rare dans laquelle les cellules d’épiderme ont un problème d’adhérence au derme à cause de protéines déficientes. Au moindre choc, la peau se décolle et le risque d’infection devient grand, au point que plus de 40 % des enfants touchés décèdent avant l’adolescence.

L’enfant avait en 2015 perdu 60 % de son épiderme. Les scientifiques ont prélevé 4 cm² de sa peau intacte pour en cultiver les cellules souches in vitro, et les modifier génétiquement à l’aide d’un vecteur viral qui transportait une version intacte du gène défectueux dans la maladie. La culture a été suffisante pour couvrir 80 % de la peau du patient lors de la greffe en 2016. Vingt et un mois après l’opération, la peau est redevenue élastique et est capable de se renouveler grâce à la présence de cellules souches porteuses du gène sain. Le premier succès de cette nouvelle thérapie génique représente un espoir pour les autres malades.


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Publié le 08.01.2018

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